你知道“泡泡男孩”么

日期：2023-04-22

《泡泡男孩》是一部由布萊爾·海耶茲執(zhí)導(dǎo)的喜劇片，片中描述了1971年出生在美國(guó)的男孩大衛(wèi)·非利普·威特，患有“重癥聯(lián)合免疫缺陷病(簡(jiǎn)稱SCID)”，由于體內(nèi)帶有致病性的缺陷，使得他的免疫系統(tǒng)無(wú)法發(fā)揮正常功能，沒(méi)有任何抵御細(xì)菌、病毒的能力，即使是新鮮空氣對(duì)他來(lái)說(shuō)都可能是致命的，大衛(wèi)從出生起就生活在一個(gè)泡泡包裹的無(wú)菌室，人稱“泡泡男孩”，現(xiàn)實(shí)生活中也有“泡泡男孩”，那就是原發(fā)性免疫缺陷病患者。

2015年，在美國(guó)Jeffrey Modell基金會(huì)倡導(dǎo)下，每年4月22日-4月29日為全球原發(fā)性免疫缺陷病紀(jì)念周，旨在呼吁各界人士給予PID患兒和家庭更多關(guān)注和支持，推動(dòng)PID的臨床診治和科學(xué)研究，讓“泡泡男孩”能夠大膽擁抱愛(ài)!

01什么是原發(fā)性免疫缺陷病

原發(fā)性免疫缺陷病(primary immunodeficiency disease，PID)是一類罕見(jiàn)的免疫系統(tǒng)的遺傳性疾病，是機(jī)體免疫系統(tǒng)一個(gè)或多個(gè)要素缺陷所致的一類異質(zhì)性疾病。

02原發(fā)性免疫缺陷病的分類

根據(jù)國(guó)際免疫學(xué)聯(lián)合會(huì)(International Union of Immunologic Societies，IUIS)2019年報(bào)道，PID共分為10大類，包括聯(lián)合免疫缺陷病、伴典型表現(xiàn)的聯(lián)合免疫缺陷綜合征、抗體免疫缺陷病、免疫失調(diào)性疾病、吞噬細(xì)胞缺陷、天然免疫缺陷、自身炎癥性疾病、補(bǔ)體缺陷、單基因骨髓衰竭綜合征、擬表型免疫疾病。其中70%以上PID患者伴有抗體缺陷，反復(fù)感染是其主要臨床表現(xiàn)。

03如何治療原發(fā)性免疫缺陷病

免疫球蛋白G(Immunoglobulin G，IgG)替代治療是伴有抗體缺陷PID的重要治療手段，目的是彌補(bǔ)抗體缺陷、預(yù)防感染。IgG替代治療可減少抗體缺陷PID患者的感染次數(shù)及感染嚴(yán)重性，減少住院次數(shù)，降低慢性肺病的風(fēng)險(xiǎn)，全面提高患者及其家庭的生活質(zhì)量。

免疫球蛋白G作為血液制品仍然離不開(kāi)最重要的起始原料——血漿，需要通過(guò)血漿融漿、組分分離及純化、病毒滅活等一系列工藝步驟才能得到高純度免疫球蛋白G。可以說(shuō)，沒(méi)有血漿，就沒(méi)有免疫球蛋白G，也就少了一種對(duì)抗PID的有力“武器”，而目前我國(guó)人均獻(xiàn)漿量仍然顯著低于歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，國(guó)內(nèi)僅6.2L/千人，美國(guó)可達(dá)到138.7L/千人，還有較大的提升空間。